原始标题：为遗传魔术剪刀创建一个智能的“ Express”系统。在生活的蓝图中，DNA就像一本充满遗传信息的“日间书”。但是，“错别字”有时会出现在这本天上的书中，导致各种遗传疾病的出现。近年来，基因编辑技术已成为科学家手中的“分子剪刀”。它可以准确地改变DNA中的错误片段，这可能是开始的希望。 其中，CRISPR-CAS9的出现完全改变了基因编辑领域的模式。它不仅容易运营，低成本，而且非常好，而且被称为“遗传魔术剪刀”。随着技术的开发，基本编辑器和底漆编辑等新一代工具也相互启动。他们将在不削减双DNA链的情况下实现更安全，更精炼的变化，从而进一步提高基因编辑技术的潜在安全性和应用。 但是，一个大问题仍在前进：adv肛门的“分子工具”不容易传递到正确的目标细胞。无论该药物有多好，如果它不能准确地交付到病变的部位，它就无法发挥作用，基因编辑技术的强大功能也需要一个良好且安全的交付系统来充当“快递”。 德国Helmholtz的合成生物医学研究所研究所最近在领先的国际杂志“ Cell”中发布了成功：他们成功地开发了一种新的病毒谷物传递系统-Envlpe -Envlpe，为基因编辑者创建了智能的“ Express” Systems，为基因编辑者创建了该领域的基本步骤。 准确的交付：“快递”基因编辑革命 传统的病毒传播系统，而不是病毒，例如与Adeno，脂质纳米颗粒和其他类型的类似病毒的颗粒相关的病毒，具有一定的局限性。例如，某些系统可能具有免疫响应或较低的交付效率，并且难以实现实际需要。 Envlpe称为“用于加载可编程编辑器的工程核细胞质量矢量”。这是一种非感染性病毒样病毒，可以极大地带来基因编辑工具，例如基础编辑器或启动编辑器，从而进入靶细胞。该系统已成功地达到了早期输送系统中的两个主要瓶颈：一个是缺乏RNA有效载荷指南，而IBA PA是生产单元中功能基因编辑器的包装不佳。通过优化运输机制，研究人员显着提高了该系统的交付和安全性效率。 Envlpe直接对这些问题进行了改进。它的主要结构基于改良的非感染病毒壳。它是用于基因编辑工具的“软件包”，可以带来高级CRISPR工具，例如基本编辑器或底漆编辑器。这些工具可以准确更改单个DNA碱基，甚至可以嵌入或删除特定序列，并且具有很高的应用程序金额。 更重要的是，Envlpe明智地使用细胞内的自然运输机制来组装正确的ORAS和地区中的所有成分，从而防止部分组装和经常以传统方式发生的性能丧失。此外，该系统还配备了一个额外的分子屏障，该屏障可以保护编辑器中最脆弱的部分免受降解，从而确保安全到达目的地并执行其预期纸。 点燃黑暗：盲小鼠恢复视力 为了验证Envlpe的实际影响，Helmholtz慕尼黑研究所与加利福尼亚大学合作，欧文与遗传失明的老鼠模型一起尝试。 由于RPE65基因中的病原体突变，大鼠完全盲目，并且不再对任何光反应。研究人员被注入视网膜下腔（位于视网膜色素上皮和感光体之间）中以修复基因突变。结果表明Ang治疗的大鼠开始恢复对光刺激的反应，这意味着Envlpe在活动物中具有强大的治疗潜力。 与现有传输系统相比，Envlpe显示出更好的性能：其他系统通常需要剂量的10倍以上才能达到类似的治疗作用。 定制的反癌：通用T细胞的新平台 除了将其应用于基因疗法外，Envlpe还为采用T细胞疗法的癌症带来了新的可能性。这种疗法通常涉及从患者中吸收免疫T细胞，并在实验室中对其进行遗传来识别和攻击肿瘤细胞，然后修复患者。 研究表明，Envlpe可以很好地去除T.细胞上方的躯体分子。这些分子可以触发免疫拒绝，当转移到非供体受体中时。因此，预计Envlpe将有助于开发通用T细胞，即不需要对单个PAT进行自定义的免疫细胞产品ients。这将大大降低治疗成本，增加获取并使更多的癌症患者受益。 这种创新不仅可以解决遗传性疾病的体内治疗和癌症体外细胞疗法的主要问题，而且还为开发转化药物开辟了新的途径。高模块化环境使人们更接近按需目标并准确地执行复杂的细胞工程，并已成为合成生物学促进医学发展的模型。 Sa Kasremarks，研究人员进一步提高了Envlpe准确性的目标，并计划结合多样性和人造蛋白质设计技术的自然来源，这有助于使交付过程更具体和受控。为了促进临床应用中的技术，他们正在积极寻求支持制药公司之间的翻译研究和合作的支持，试图优化适合各种疾病的治疗平台，最终B诱人的患者。 （编辑：Luo Zhizhi，Chen Jian） 遵循官方帐户：人 - 金融融资 分享让许多人看到